مرض قاتل والدواء هو الأغلى عالميًا.. كيف قدم "توابع" ضمور العضلات الشوكي؟
شهدت الحلقة الأولى من مسلسل "توابع" بطولة ريهام حجاج تفاعلًا واسعًا بين المشاهدين، بعدما حملت أحداثًا إنسانية مؤثرة وضعت الجمهور أمام مأساة صحية قاسية، وظهرت "شهيرة" وهي تواجه صدمة غير متوقعة عقب إبلاغها بطبيعة المرض الذي يعاني منه نجلها "عمرو"، لتتحول لحظات الأمومة في العمل إلى مواجهة مباشرة مع واحد من أخطر الأمراض الوراثية النادرة.
وسلط المسلسل الضوء على واحد من أخطر الأمراض الوراثية النادرة، بعدما أثار ظهور العلاج المرتبط به موجة تساؤلات واسعة بين الجمهور حول طبيعته وتكلفته الضخمة التي تصل إلى ملايين الدولارات للجرعة الواحدة.
ويُعد هذا المرض من الحالات الطبية التي تتطلب تدخلاً مبكرًا، إذ يؤثر بشكل مباشر على الخلايا العصبية المسؤولة عن حركة العضلات، ما يؤدي إلى ضعف تدريجي قد يصل إلى فقدان القدرة على الحركة أو التنفس في الحالات المتقدمة.
ما هو ضمور العضلات الشوكي؟
ضمور العضلات الشوكي هو اضطراب وراثي نادر ينتج عن خلل أو فقدان جين يُعرف باسم SMN1، وهو الجين المسؤول عن إنتاج بروتين ضروري لبقاء الخلايا العصبية الحركية.
وعند غياب هذا البروتين تبدأ الأعصاب المسؤولة عن التحكم في العضلات بالضمور تدريجيًا، ما يؤدي إلى ضعف العضلات وصعوبة الحركة، وقد تتطور الحالة إلى مشكلات في التنفس أو البلع، خاصة لدى الأطفال المصابين في سن مبكرة.
ويظهر المرض بدرجات متفاوتة، إذ قد يعاني بعض المرضى من ضعف حركي بسيط، بينما يفقد آخرون القدرة على الجلوس أو المشي أو حتى التحكم في التنفس دون دعم طبي.
العلاج الجيني.. ثورة طبية غير مسبوقة
العلاج الأشهر لضمور العضلات الشوكي هو عقار "زولجنسما"، وهو علاج جيني يعتمد على استبدال الجين التالف بنسخة سليمة قادرة على إنتاج البروتين المفقود.
ويتم إعطاء العلاج عبر جرعة واحدة فقط تُحقن في الجسم، حيث يحمل الفيروس المعدّل وراثيًا الجين السليم إلى الخلايا، ما يسمح لها بالعمل بشكل طبيعي واستعادة وظائفها الحيوية، ويُعد هذا النهج نقلة نوعية في الطب الحديث، لأنه لا يعالج الأعراض فقط، بل يستهدف السبب الجذري للمرض على المستوى الجيني.
لماذا يعد الدواء الأغلى في العالم؟
تصل تكلفة جرعة "زولجنسما" إلى نحو 2.1 مليون دولار، وهو ما يجعله أحد أغلى العلاجات الطبية على الإطلاق.
ويرجع هذا السعر المرتفع إلى عدة عوامل رئيسية، أبرزها:
تعقيد التكنولوجيا الطبية
العلاج يعتمد على تقنيات متقدمة في الهندسة الوراثية، تتطلب سنوات طويلة من البحث والتجارب السريرية عالية التكلفة.
جرعة واحدة مدى الحياة
على عكس العلاجات التقليدية التي تُعطى باستمرار، يوفر العلاج الجيني تأثيرًا طويل الأمد بجرعة واحدة، ما يجعل تكلفته الإجمالية مرتفعة في البداية.
ندرة المرض
بسبب قلة عدد المرضى عالميًا، تتحمل الشركات تكلفة التطوير على نطاق محدود من المستخدمين، ما يرفع السعر النهائي للعلاج.
تكلفة الإنتاج والنقل
تصنيع العلاج الجيني يحتاج بيئة معملية شديدة التعقيد وشروط حفظ دقيقة للغاية، ما يضيف أعباء مالية إضافية.
الأمل والتحديات
رغم النتائج الواعدة للعلاج الجيني، لا يزال الحصول عليه يمثل تحديًا كبيرًا بسبب تكلفته المرتفعة، ما يدفع العديد من الدول إلى إدراجه ضمن برامج الدعم الصحي أو التغطية التأمينية في حالات محددة.
ويمثل هذا النوع من العلاجات مستقبل الطب الحديث، إذ يفتح الباب أمام إمكانية علاج أمراض وراثية عديدة كانت تُعد مستعصية لعقود طويلة.